‫مؤسسة علاج متلازمة أنجلمان (FAST) تعلن عن هدية بقيمة 5 ملايين دولار لتطوير التجارب السريرية في اضطرابات النمو العصبي النادرة

ستدير الدكتورة اليزابيث بيري كرافيس المركز في جامعة راش

ميامي، 3 ديسمبر 2022 / PRNewswire / — أعلنت مؤسسة علاج متلازمة أنجلمان ( FAST ) اليوم عن هدية بقيمة 5 ملايين دولار لإنشاء التجربة السريرية الجديدة وجهد بحث الترجمة لاضطرابات النمو العصبي النادرة، وهو أول مركز رائد من نوعه تديره الدكتورة إليزابيث بيري كرافيس. تم تسميته راش F.A.S.T مركز أبحاث الترجمة، سيكون المقر العالمي لتدريب الأفراد على كيفية إجراء التجارب السريرية العصبية الوراثية وتقديم العلاجات التدخلية المبتكرة التي تتطلب طرق تقديم جديدة ورعاية متخصصة.

يدير العديد من الأطباء الذين يعملون على الاضطرابات الوراثية العصبية عيادات رعاية عامة ومتخصصة ممتازة لمجموعات فرعية محددة من الاضطرابات، لكنهم غير مدربين على تعقيدات إعداد التجارب السريرية وتشغيلها والإبلاغ عنها – مما يعني أن عدم وجود تدريب محدد لتنفيذ التجارب بسرعة يحد بشكل كبير من قدرات التسجيل في التجارب.

“هذا هو فجر عصر جديد. اليوم هناك أكثر من 25 برنامجًا علاجيًا قيد التطوير لمتلازمة أنجلمان، ومعظمها ممول بقوة من قبل FAST ” هذا ما قاله الدكتور أليسون بيرنت، كبير مسؤولي العلوم في FAST . واكمل: “نحن في نقطة تحول، حيث نحن مستعدون للعديد من هذه البرامج للوصول إلى المرضى البشريين في المرحلة المبكرة من التجارب السريرية الأولى في الإنسان، ولكن معظم مراكز المستشفيات ليس لديها عرض النطاق الترددي لمواكبة هذه الحاجة المتفجرة.”

ولتلبية هذه الحاجة، سيكون المركز الجديد – تحت قيادة الدكتور بيري كرافيس، الذي يقود التجارب السريرية لأكثر من 20 عامًا – أول برنامج تدريبي منظم للأفراد يركز على تنفيذ التجارب السريرية وتقديم الأدوية الجديدة للاضطرابات الوراثية العصبية النادرة. من خلال إنشاء برنامج زمالة رسمي لكل من المرشحين الوطنيين والدوليين، سيتم تدريب الأطباء على: فهم الخطوات التي تتخذها لبدء تجربة سريرية محتملة؛ العقبات التنظيمية المطلوبة للحصول على العقود والموافقات الأخلاقية؛ التحديات في إنشاء البنية التحتية لاختبار المرضى، وتجميع الفرق السريرية المتخصصة المطلوبة لهذه التجارب (مثل التخدير، ومنسقي التجارب، وأطباء الأعصاب المدربين، وأطباء الأعصاب/أطباء الصرع، وجراحي الأعصاب، وأي أخصائيين آخرين ذوي صلة بتجربة معينة)، وأكثر من ذلك. بالإضافة إلى ذلك، سيدعم هذا البرنامج البنية التحتية والبناء اللازم لإنشاء منشأة حديثة في مركز راش، مع مساحة تجربة سريرية مبنية حول احتياجات هذه الفئة الفريدة من المرضى.

سيضع مركز التجارب السريعة هذا كل هذه القطع تحت سقف واحد كنموذج لكيفية تنفيذ التجربة السريرية بشكل أكثر كفاءة وفعالية – مما يمكّن الدكتورة بيري كرافيس من مشاركة خبرتها رسميًا مع الآخرين، والمساعدة في تنمية القدرات في العشرات من المراكز الإضافية على مستوى العالم. عندما يكمل الزميل السريع تدريبه، سيكون قادرًا على تقديم هذه الخبرة إلى المؤسسات الأخرى في جميع أنحاء العالم. ولدعم ذلك، تلتزم شركة FAST بتقديم الدعم المالي لرفع مستوى مراكز التجارب السريرية الحالية، وإنشاء مراكز جديدة، لتكريس هذه الخبرة لضمان قدرة العديد من المراكز على تلبية الطلب الهائل.

وسيتلقى الزملاء السريعون تدريبًا عمليًا وسيندمجون في المركز لمدة عام كامل، مع التركيز كليًا على إجراء التجارب السريرية على الأمراض غير المعدية. وبالإضافة إلى الزملاء، فإن مركز راش F.A.S.T . سيقوم أيضًا بتدريب المتدربين الخارجيين في فترات أقصر للتعرف على تسليم الأدوية، وتطوير مجموعات مهاراتهم الخاصة، والتدريب على الكفاءات للعودة إلى مؤسساتهم الخاصة لتقديم العلاجات التدخلية بشكل أفضل للمزيد من المرضى بأكثر الطرق أمانًا وكفاءة.

“نحن على أعتاب العديد من الاختراقات الحيوية، وهذا هو السبب في أنه من الشرف أن يتم تعييننا مديرًا لمركز راش F.A.S.T. في مثل هذا الوقت الحرج،” الدكتورة اليزابيث بيري كرافيس.هذا سوف يساعد الكثير من الناس، وأنا أتطلع إلى العمل مع أذكى العقول في هذا المجال لتوليد الاختراقات الطبية للغد.”

للتواصل الإعلامي:
Eric Koch
‎617-733-6891
ericdkoch@gmail.com

الشعار –  https://mma.prnewswire.com/media/1960763/FAST_Logo_Logo.jpg